Il differenza fondamentale tra l'aggiunta genica e la sostituzione genica è che l'aggiunta genica è l'inserimento di un gene mediante ricombinazione non omologa mentre la sostituzione genica è la sostituzione di un gene endogeno mediante ricombinazione omologa.
La terapia genica è una tecnica che utilizza i geni per curare le malattie genetiche. Pertanto, implica l'introduzione o il rilascio di geni nella cellula dei pazienti. In altre parole, la terapia genica comporta la sostituzione o l'aggiunta di geni al posto dei geni difettosi o che causano la malattia. In questo processo, la selezione del gene corretto per la sostituzione o l'aggiunta è fondamentale. Pertanto, la terapia genica non ha ancora successo al 100% per le terapie per le malattie umane. Molte malattie genetiche non possono essere trattate con la terapia genica. Ma la terapia genica è un trattamento promettente per poche malattie come la distrofia muscolare e la fibrosi cistica, ecc.
